Partnership focused on utilizing Axiomer™ to develop editing oligonucleotides targeting an underlying genetic variant that causes Rett syndromeCollaboration expands ProQR’s commitment to advance the development of therapies for central nervous system diseases
The trial, called WINGS, will evaluate the safety and efficacy of QR-313 in subjects with recessive dystrophic epidermolysis bullosa due to mutations in exon 73 of the COL7A1 gene.
… Artur Cideciyan, Ph.D., professeur de recherche en ophtalmologie à l’Institut Scheie Eye de l’Université de … Vision Test ( BRVT) et le traitement précoce de la rétinopathie diabétique (ETDRS). À trois mois de traitement, … de 30 à 40 patients atteints d’ACL10 liée à une ou deux copies de la mutation p.Cys998X et pourrait être renouvelé en …